Bien que les données empiriques puissent venir compléter les essais cliniques, les organismes de réglementation à travers le monde sont encore en train d’établir un cadre pour définir une utilisation cohérente et conforme de ces données.
Dans le secteur des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux, où le fait d'être le premier sur le marché peut faire ou détruire la viabilité financière d'un nouveau produit ou traitement, l'amélioration continue des processus est essentielle.
Les promoteurs d'essais cliniques sont toujours intéressés par les moyens de maximiser la rentabilité et d'accélérer le processus de commercialisation. Des preuves concrètes (PC), en utilisant des données qui sont traditionnellement en dehors du domaine des essais cliniques et du monde universitaire, pourrait aider, en offrant une efficacité potentielle tout en maintenant la sécurité critique des sujets.
De plusieurs manières, les preuves concrètes peuvent être complémentaires aux essais cliniques. Les preuves concrètes (PC) peuvent être utiles pour la surveillance continue et surtout pour l'évaluation des résultats cliniques à long terme des implants et des produits thérapeutiques. Ce qui rend cette situation encore plus intéressante, c'est l'adoption croissante de la technologie et l'utilisation généralisée des médias sociaux. De nombreuses personnes partagent leurs expériences sur de nombreux types de plateformes en ligne, et la possibilité de recueillir des données, de manière éthique, directement auprès des patients, pourrait fournir davantage d'informations sur l'utilité et la sécurité du produit.
Définir le Preuves Concrètes
Les preuves concrètes, dans leur forme la plus large, sont des preuves qui proviennent de la collecte et de l'analyse de données du monde réel. Les Données concrètes sont des données d'observation obtenues en dehors d'essais contrôlés et randomisés, généralement issues de la pratique clinique courante. Ces données peuvent être recueillies de manière prospective ou rétrospective. Les sources de Données concrètes peuvent inclure les dossiers médicaux, les dossiers électroniques des patients, les chiffres de remboursement, les bases de données de facturation et, plus récemment, les registres cliniques et les résultats rapportés par les patients.
État actuel des initiatives de Données concrètes aux É.U., au Canada et en Europe
É.U. : La Food and Drug Administration (FDA) a publié un cadre pour son programme de PC en décembre 2018. Dans ce document, la FDA définit clairement l'utilisation actuelle du DC dans la génération de preuves et le cadre d'évaluation du DC/PC pour la prise de décision réglementaire. L'article 505F(b) de la loi fédérale sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques définit les Preuves concrètes comme « des données concernant l'utilisation, ou les avantages ou risques potentiels, d'un médicament provenant de sources autres que les essais cliniques traditionnels » (21 U.S.C. 355g(b)).Dans le cadre de l'élaboration de son programme de Preuves concrètes, la FDA estime qu'il est utile de faire la distinction entre les sources de données concrètes et les preuves dérivées de ces données. L'évaluation des Preuves concrètes dans le contexte de la prise de décision réglementaire dépend non seulement de l'évaluation des méthodologies utilisées pour générer les preuves, mais aussi de la fiabilité et de la pertinence des données concrètes sous-jacentes. La FDA a déjà piloté ce programme et elle continuera d'évaluer et d'explorer les moyens et les méthodes permettant d'optimiser l'utilité des Preuves concrètes.
Canada : Santé Canada (SC) a travaillé activement à la définition du rôle des Preuves concrètes dans le processus décisionnel réglementaire. En 2018, Santé Canada a commencé à consulter de multiples parties prenantes afin de déterminer le rôle que joue les Preuves concrètes dans le cycle de vie du développement de produits réglementés. Les discussions ont notamment porté sur l'amélioration du processus décisionnel en matière de réglementation, la communication des risques, la cartographie des sources de Preuves concrètes, les nouvelles réglementations potentielles et le cadre fondé sur les risques. Les experts de Santé Canada prévoient de terminer le projet des Preuves concrètes pour les dispositifs médicaux à l'automne 2020 et pour les produits pharmaceutiques à l'automne 2022.
Europe : Dans le passé, le rôle des Preuves concrètes était principalement axé sur la tarification et le remboursement. Au cours des dernières années, de nombreuses discussions ont eu lieu sur le rôle, s'il en est, que les Preuves concrètes devraient jouer dans les preuves cliniques, la sécurité des patients et les résultats et, en fin de compte, dans l'octroi de licences pour les produits, en particulier dans le domaine pharmaceutique.
Le London School of Economics (LSE) published une Enquête d'experts de mars 2017 dans laquelle ils ont recueilli les réponses de 35 questions qualitatives et quantitatives sur l'utilisation des Preuves concrètes pour l'octroi de licences et les recommandations de couverture, la propriété des Preuves concrètes et l'avenir des Preuves concrètes. Il y a eu 40 répondants provenant de divers pays (principalement d'Europe) et professions.
À mon avis, ce que j'ai trouvé le plus intéressant dans leur conclusion, c'est l'acceptation de niveaux de preuve plus faibles pour les maladies orphelines et l'oncologie, les Preuves concrètes sont perçues comme ayant plus de valeur dans la prise de décision clinique et de remboursement que dans la prise de décision réglementaire, et la plupart des répondants considèrent les Preuves concrètes comme un complément aux ECR plutôt que comme un remplacement. LSE a créé une feuille de route de preuve concrète potentielle qui aborde le commissionnement et l'accès, les preuves cliniques et les patients et résultats. Ce travail a été financé par Roche et est accessible au public par l'intermédiaire de LSE.
Défis à envisager
L'importance des Preuves concrètes continue de se manifester dans de nombreux domaines des soins de santé, mais en particulier dans le remboursement des médicaments et l'évaluation des technologies de la santé. Dans cette optique, nous devons évaluer la provenance des données afin de nous assurer qu'elles sont représentatives des besoins réels de la méthodologie de recherche. Nous ne voulons pas courir le risque d'utiliser des données qui pourraient conduire à des conclusions erronées; cela serait non seulement préjudiciable aux preuves, mais risquerait de susciter la méfiance du public et des inquiétudes quant à la sécurité des patients. Il y a de nombreux défis à prendre en compte, je voudrais en souligner quelques-uns qui peuvent avoir un impact sur l'utilisation des Preuves concrètes dans la prise de décisions relatives aux réglementations :
- La définition et les utilisations des Preuves concrètes dans le monde continuent de varier; en fait, aucun consensus n'a été atteint à ce jour. Pour que les Preuves concrètes soient utiles dans la prise de décisions relatives à la réglementation, une harmonisation et une normalisation seront nécessaires.
- Plusieurs intervenants doivent se pencher sur la qualité et la disponibilité des données pour les Données/Preuves concrètes; cela doit inclure la transparence des sources de données et la manière dont ces données sont communiquées au grand public.
- Les bases de données et les registres ne deviennent vraiment utiles qu'après un certain temps, nous devons veiller à ne pas tirer de conclusions hâtives lorsque nous utilisons de telles ressources.
Conclusion
Il ne fait aucun doute que les Données/Preuves concrètes sont devenues importantes dans la prestation des soins de santé, en particulier dans le monde numérique dans lequel nous vivons actuellement. Les Preuves concrètes peuvent jouer un rôle plus important, certainement en complément des ECR dans la prise de décisions relatives à la réglementation, mais cela dépend de la définition du rôle et des attentes des régulateurs. Les Données/Preuves concrètes sont désormais utilisées dans un petit sous-ensemble de patients, notamment en oncologie et dans les maladies rares. Avec des données plus solides (par des sources de données transparentes) et une méthodologie et des analyses affinées, les Preuves concrètes pourraient obtenir un meilleur soutien des régulateurs et du grand public.